Profluent,这家以人工智能为核心技术的蛋白质设计公司,成功利用OpenCRISPR-1对人类基因组进行了编辑。OpenCRISPR-1是全球首个完全由人工智能设计且开源的基因编辑器,堪称业界的一大创举。
Profluent借助大型语言模型在庞大的生物序列与上下文数据集上进行训练,生成了数以百万计在自然条件下并不存在的、类似CRISPR的蛋白质。这一成就极大地拓展了已知CRISPR家族的规模,为基因编辑领域树立了新的里程碑,并为加速开发一系列遗传性疾病的精准疗法带来了希望。
Profluent的技术通过实现更快速、更精确的基因改造,有望重塑医学研究领域的格局。CRISPR技术已经开始改变诸如镰状细胞病等遗传性疾病的治疗方式。与目前可用的、受自然进化设计限制的基因编辑器相比,人工智能生成的基因编辑器展现出更强的适应性和潜在功能。
OpenCRISPR-1,作为这次突破的核心——这个人工智能生成的基因编辑器,由类似Cas9的蛋白质和导向RNA组成。尽管它与任何自然蛋白质有着数百个突变差异,但其活性与特异性却与广泛使用的基因编辑器SpCas9相当或更高。Profluent已决定将OpenCRISPR-1免费提供给道德研究和商业用途的许可,展现了他们致力于推动这种变革性技术普及化的决心。
Profluent的联合创始人兼首席执行官阿里·马达尼表示:“尝试利用人工智能设计的生物系统编辑人类DNA是一项科学壮举。我们的成功预示着一个未来,在这个未来中,人工智能将能够精确设计出所需的各类定制疾病治疗方法。”
这一发展的意义深远。通过扩大CRISPR家族的范畴并释放可用于进一步构建的基础分子,Profluent的人工智能驱动方法为基因编辑疗法提供了更广泛的获取途径和更低的成本。这有望加速数千种目前无法治愈的遗传性疾病治疗方法的开发。
然而,科学家们也提醒说,尽管人工智能生成的基因编辑器潜力巨大,但在短期内它们不太可能对医疗保健产生显著影响。加州大学伯克利分校的基因编辑先驱费奥多·乌尔诺夫认为,这些编辑器从临床前研究到应用于患者之间,还存在成本等瓶颈问题。
不过,生成式人工智能技术的迅速发展让我们看到了未来的可能性,一个药物和治疗方案可以迅速针对个体进行定制的世界。加州大学旧金山分校的詹姆斯·弗雷泽教授指出:“这个系统已经从自然界中学习到了如何创造它们,但它们是全新的。”
Profluent的这一突破标志着基因编辑新时代的开始,在这个时代,人工智能在设计能够彻底改变医学的工具方面发挥着核心作用。随着技术的不断进步,我们有望离一个基因疾病精准治疗比以往任何时候都更容易获取和有效的世界更近一步。