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Wave Life Sciences和Deep Genomics达成合作，共同探索遗传性神经肌肉疾病的新疗法
2019年05月10日 由 胖桃 发表
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Wave Life Sciences有限公司是一家专注于为严重的基因定义疾病患者提供转化疗法的生物技术公司。Deep Genomics是一家领先的人工智能治疗公司，正在利用其机器学习驱动的生物医学平台构建一个新的基因药物领域。为确定Wave将开发的治疗遗传性神经肌肉疾病的新疗法而达成的合作。
“在开发优化的寡核苷酸和采用基于科学的破坏性技术方面，Wave是行业领导者，”Deep Genomics的科学创始人兼首席执行官Brendan Frey博士说。因此，波和深部基因组学是一个很好的匹配。Wave的工作补充了我们的发现平台，该平台将自动化、大容量数据采集和基因组生物学结合在一个机器学习系统中。通过合作，我们的目标是扩大目前已知的遗传性神经肌肉疾病的剪接靶。”
“Deep Genomics是一家世界领先的机器学习系统制造商，该系统融合了先进的生物知识和数据，我们很高兴将这些系统用于药物发现，”Wave Life Sciences首席执行官兼总裁Paul Bolno医学博士说。“我们相信这种合作将使我们对剪接生物学有更深刻的理解，并阐明新的方法来增加可能有资格接受治疗的遗传性神经肌肉疾病患者群体的规模。我们打算利用这些新的见解，将可制药的剪接靶点的范围扩大到杜氏肌营养不良和脊髓肌萎缩之外，并将我们高效的立体纯寡核苷酸导向这些靶点内的最佳区域或序列。”
在合作下，这些公司将分析和测试寡核苷酸与神经肌肉疾病相关的多个基因的潜在治疗靶点。该分析将使用深层基因组学的机器学习平台来识别特定于涉及剪接调节的神经肌肉相关靶点的因果关系。Wave的适当化学平台将用于验证靶点，并解释不同表型靶点干预的含义，目的是扩大Wave合理设计的寡核苷酸管道。
这项新的合作建立在Wave正在进行的拼接矫正项目研究和开发的基础上，包括其领先的DMD项目WVE-210201，这是一项针对外显子51的研究性治疗，目前正在进行全球一期临床试验。
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